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La FDA approuve une thérapie génique révolutionnaire pour le cancer

Publié le : 5 septembre 2017

Une thérapie révolutionnaire du cancer qui utilise des cellules immunitaires génétiquement modifiées a été approuvée par la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA), inaugurant une nouvelle ère de traitement contre le cancer appelé « thérapie CAR-T Kymriah », sera vendu par Novartis. La thérapie est conçue pour traiter un type souvent létal de cancer du sang et de la moelle osseuse qui affecte les enfants et les jeunes adultes.
« Nous entrons dans une nouvelle ère en matière d’innovation médicale avec la possibilité de reprogrammer les cellules propres d’un patient pour attaquer un cancer mortel » a affirmé le commissaire de la FDA Scott Gottlieb.
La thérapie est un traitement personnalisé qui utilise les cellules T d’un patient, un type de cellule immunitaire. Les cellules T d’un patient sont extraites et congelées cryogéniquement afin qu’elles puissent être transportées vers le centre de fabrication de Novartis dans le New Jersey. Là, les cellules sont modifiées génétiquement pour avoir un nouveau gène qui code pour une protéine appelée un récepteur antigénique chimérique, ou CAR. Cette protéine dirige les cellules T pour cibler et tuer les cellules de leucémie avec un antigène spécifique sur leur surface. Les cellules génétiquement modifiées sont ensuite infusées dans le patient. Dans un essai clinique chez 63 enfants et de jeunes adultes atteints d’une leucémie lymphoblastique aiguë, 83% des patients qui ont reçu la thérapie CAR-T ont eu leurs cancers allés en rémission dans un délai de trois mois. À 6 mois, 89% des patients qui recevaient le traitement vivaient encore, et à 12 mois, 79% avaient survécu.

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