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CLN2 : Espoir pour l’arrivée d’un nouveau traitement

Publié le : 10 août 2017

Lors de sa réunion du 21 avril 2017, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) a émis un avis favorable pour une autorisation de mise sur le marché du Brineura (nom commercial de la cerliponase alpha) dans le traitement de la céroïde-lipofuscinose de type 2(CLN2).Le laboratoire BioMarin est désormais dans l’attente de la décision finale par la Commission Européenne qui doit indiquer l’octroi ou non de l’AMM au maximum dans les 180 jours qui suivent l’avis.Pour être commercialisé, un médicament doit obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM) donnée par les agences compétentes selon des procédures bien définies. Les agences évaluent les résultats obtenus lors des essais cliniques en termes de sécurité du traitement administré et de l’efficacité observée en établissant un rapport bénéfice/risque.
En Europe, pour les maladies rares la procédure est centralisée par l’agence européenne des médicaments (EMA). L’AMM obtenue est valable dans tous les pays membres de l’Union Européenne mais chaque pays définit ensuite le prix et remboursement (ou non) du médicament.Pour les Etats-Unis, l’agence américaine (Food and Drug Administration – FDA) a approuvé la mise sur le marché du Brineura le 27 avril dernier.Les agences se sont basées sur les résultats de l’essai clinique de phase 1-2 et de son extension, dans lequel 24 patients âgés, entre 3 et 8 ans, ont reçu toutes les 2 semaines le traitement par une administration intracérébro-ventriculaire (dans le liquide baignant le cerveau). Il est extrêmement rare qu’une demande d’AMM soit déposée à ce stade de développement d’un traitement, souvent une phase 3 est nécessaire afin de renforcer les données d’efficacité du traitement.
L’évaluation de l’efficacité du traitement s’est faite en comparant l’évolution de la maladie chez les patients traités après 48 et 72 semaines à celle observée précédemment lors d’une étude de l’histoire naturelle de la maladie.

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